多位业内专家认为，AI制药重新定义制药流程，给整个制药行业带来了一场历史性的变革。

新药物发现的过程需要先确定好某疾病的靶点，而靶点相当于“锁”，研究人员需要在多种药物分子可能性中，设计和筛选合适的分子作为“钥匙”去解锁。

AI技术的出现，让传统实验不再是单一选项，以数据为中心的药物发现逐渐走上舞台。

AI在其中的主要作用是对候选药物分子、化合物、蛋白质的结合以及基因的作用完成机理上的模拟和计算，典型的应用场景包括虚拟药物筛选、蛋白质结构预测等。

这里面涉及分子动力学、量子化学、量子色动力学等不少传统的性能计算应用，在利用已有的蛋白质结构进行学习、预测的过程中也引入了机器学习的算法。

基本上，是一个典型的HPC+AI的应用场景。

二、赛道上都有谁？

据不完全统计，2021年全球AI制药领域共发生77起融资事件，累计融资额达45.64亿美元（约290.73亿元），同比增长152%。

国内发生融资事件34起，总金额超80亿元。晶泰科技、英矽智能、深势科技等年轻公司成为资本的“宠儿”。

成立于2015年的晶泰科技现已完成近8亿美元（约50.96亿元）的融资，刷新了全球AI制药领域融资金额纪录，总估值超过130亿元。

成立于2018年的深势科技，创立“多尺度建模+机器学习+性能计算”新范式，在短短18个月内完成4轮融资。

成立于2021年的英矽智能，利用AI发现了一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的临床前候选化合物，不到18个月的研发过程花费大约200万美元，刷新了新药研发的速度和成本纪录。

英矽智能目前也完成了6轮融资，累积金额超3亿美元。

与此同时，传统药企和互联网“巨头”纷纷发力，要么投资合作，要么亲自上场。

例如，复星医药联手英矽智能，在全球范围内共同推进针对多个靶点的AI药物研发，英矽智能因此获得了1300万美元的首付款及里程碑付款。

尽管像复星医药和英矽智能这样的大额订单在国内尚不多见，但愿意拿出部分研发方向给AI制药公司试水的药企越来越多，合作金额也在逐年上升。

另外，阿里云与全球健康药物研发中心GHDDI合作开发的人工智能药物研发和大数据平台、腾讯发布的人工智能药物发现平台“云深智药”、百度推出的螺旋桨PaddleHelix生物计算开源工具集、华为成立的医疗智能体“EIHealth”。

这些企业的积极响应在一定程度上推动了赛道向着纵深方向的加速迈进。

AI技术在生物制药中发挥的作用，从初期的计算机辅助药物设计，发展到如今的AI药物研发，甚至有望贯穿从药物靶点发现到进入临床实验的早期药物发现。

未来，AI是否能够从一个辅助工具变成主力，甚至独立担负起药物研发的重任？

尽管想象空间丰富，但在国际范围内，AI制药仍处于较早期的阶段，距离技术成熟、走向市场尚远。数据、算力、算法以及人才等将是赛道选手们不得不面对的“拦路虎”。

一方面，市面上大部分AI制药，依然停留在以数据驱动的AI模型辅助药物分子发现的阶段。

大伙儿面临的是数据量稀疏和数据标准差的问题，对应比较典型的有ADME/T性质预测和分子生成等相关挑战。

另一方面，认为AI制药还有另一种范式，即从物理模型驱动的AI对传统CADD（计算辅助药物发现）模式进行创新。

这种范式带来的挑战在于计算效率和计算精度无法兼顾的问题，比如传统的分子动力学模拟在应对复杂的蛋白体系以及蛋白动态构象采样方面的还是力不从心。

未来一段时间，AI制药依然会在数据驱动和模型驱动两种范式下持续突破和演进。

无论哪种范式的发展，均要看AI或计算是否可以替代一部分的实验，从而带来效率的提升。

我们相信未来三五年内强调的不会是AI制药，而是AI成为药物发现的手段、成为标配。

到那个时候，大家不会再刻意强调AI制药，而是会将其作为普遍使用的一种方法。

生物制药领域是一个蓬勃发展的“老树新芽”，对于计算的挑战来自基础算法的复杂度和规模、算法的创新等多个方面，因此使用性能并行集群和GPU加速成为一种通用的选择。

此外，对于AI制药这一多学科交叉的壁垒行业来说，人才的稀缺或许是更需重视的因素。

中科院上海药物研究所药物博士段宏亮直言：“对制药和AI理解深刻，才会知道制药环节中哪些问题是AI擅长解决的，找到两者的契合点，才能发现适合的业务场景。”

在他看来，AI制药发展虽然看似火热，但也才刚刚拉开序幕，“黑马”选手还一直处于试水阶段。

相信随着药物数据的逐渐积累，AI制药将会迎来一个数据驱动的2.0时代。

文章来源：微信订阅号「BiG生物创新社」，内容稍作调整，供医药同仁交流分享，欢迎下方评论留言与我们互动~